У США дозволили найдорожчі в світі ліки
25 травня 2019 р.
Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) схвалило застосування генної терапії під назвою Zolgensma для лікування спінальної м'язової атрофії (СМА) у дітей. Про це повідомив ввечері у п'ятницю, 24 травня, її розробник, швейцарський фармакологічний концерн Novartis.
Керівництво концерну назвало Zolgensma "історичним поступом" у боротьбі з СМА та "віхою" в генній терапії, цитує агенція новин AFP. Утім, таке лікування буде доступне далеко не кожному. За даними компанії-розробника, один курс лікування має тривати п'ять років та вартуватиме загалом понад 2,125 мільйона доларів США - кожного року доведеться сплачувати по 425 тисяч доларів. Це робить Zolgensma найдорожчими ліками в світі.
Клінічні випробування довели безпечність Zolgensma
Безпечність Zolgensma перевірена клінічними випробуваннями, в яких брали участь 36 немовлят у віці від 2 тижнів до 8 місяців, запевнили представники FDA. Novartis очікує, що в 2019 році терапія буде схвалена також в Європі й Японії.
Швейцарська фармацевтична компанія Roche також працює над препаратом для боротьби зі СМА. Раніше свої ліки Spinraza представила американська біотехнологічна компанія Biogen. Цей препарат потрібно вживати кожні чотири місяці, у перший рік його застосування необхідно сплатити 750 тисяч доларів, у наступні - 375 тисяч.
Спінальна м'язова атрофія вражає нейрони спинного мозку. Захворювання зустрічається в одного з десяти тисяч новонароджених. У 90 відсотках випадків СМА призводить до смерті в перші два роки життя або необхідності постійно застосовувати вентиляцію легень.